骨髓纖維化是一種比較嚴重的疾病，我國也有大量的患者。這種疾病以老年人居多，所以治療上比較注意安全性。目前都是采用魯索替尼（Jakafi）進行治療，這款藥物有著非常好的療效性，而且安全性也很高，所以備受推薦。
入組患者的人群特征為：中位年齡66歲，其中52%的患者年齡大于65歲；57%為男性；53%的患者為原發性MF（骨髓纖維化）,31%為真性紅細胞增多癥后MF,16%為原發性血小板增多癥后MF；21%的患者在8周內接受了紅細胞輸血；血紅蛋白中位數為10.4g/dL,血小板中位數為236×10^9/L；患者的中位可觸及的脾長度在肋緣下15厘米，70%的患者的脾長度在肋緣下10厘米或以上。通過MRI或CT測量，患者的中位脾體積為2381 cm3(范圍為451 cm3到7765 cm3)。
本次試驗主要療效終點為經MRI或CT測量，48周時脾臟體積較基線減少35%或更多的患者比例，次要終點是從基線到第24周，MRI或CT測量的脾臟體積減少35%或更多的患者比例。
試驗結果表明，STUDY1試驗中，兩組患者（魯索替尼VS 安慰劑）在第24周MRI或CT測量的脾臟體積較基線減少35%或以上的患者比例為42% VS <1%。
STUDY2試驗中，兩組患者（魯索替尼 VS 安慰劑）在第48周MRI或CT測量的脾臟體積較基線減少35%或以上的患者比例為29% VS 0%。STUDY1試驗中，兩組患者（魯索替尼VS 安慰劑）總癥狀評分降低50%或以上的患者比例為46% VS 5%。STUDY1試驗中，兩組患者（魯索替尼 VS 安慰劑）的1年生存率為91% VS 84%，2年生存率為80% VS 69%，3年生存率為70% VS 61%。STUDY2試驗中，兩組患者（魯索替尼 VS 安慰劑）的1年生存率為96% VS 94%，2年生存率為86% VS 81%，3年生存率為79% VS 59%。
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