魯索替尼(Jakafi)也是目前各個國家比較推薦的對于骨髓纖維化治療的藥物,這款藥物有著出色的療效以及安全性。這款藥物早在臨床試驗之中就表現得十分讓人滿意,所以以下帶來簡短的臨床試驗數據,以便患者安心服用。
、/Ⅱ期美國的共納入153例骨髓纖維化患者研究證明,魯索替尼對絕大多數的患者均有療效;另外,這種療法的3級或4級骨髓抑制發生率低于10%;患者的全身癥狀(包括體重減輕、乏力、盜汗、皮膚瘙癢等)有迅速改善。153例患者接受魯索替尼持續時間中位數超過14.7個月;75%的患者使用時間大于24月。研究證明,蘆可替尼可使骨髓纖維化(MF)患者身體負擔得到改善,6 min走路實驗顯示:27例患者經過1,3,6月治療后,中位距離分別為34,57,71 m.經1年治療,15,25 mg,bid,組體重增加的中位數分別為9.4,7.1 kg.
在Ⅲ期COMFORT實驗中,研究共納入患者309例,按1;1隨機分為治療組(口服蘆可替尼,15~20 mg,bid)或安慰劑組。 結果顯示,主要終點指標:在治療24周后,治療組和安慰劑組分別有41.9%和0.7%患者達到脾臟體積相對于基線值至少減少35%,2組比較差異顯著(P<0.0001)。治療組45.9%和安慰劑組5.3%的患者每日癥狀總評分(Trs)至少減少50%,有顯著差異(P<0.0001)。由此可見,魯索替尼(Jakavi)對骨髓纖維化的效果還是比較明顯的。
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