魯索替尼(Jakafi)是一款JAK抑制劑,對于該類型的突變的病情具有很大的作用,目前這類患者以骨髓纖維化居多。所以這款藥首先的被批準上市主要用于骨髓纖維化的治療,多年以來有著不錯的療效,數不清的患者的病情得到了非常好的療效。
在目前臨床實驗的數據中,已經顯現出治療的有效性。魯索替尼的問世是基于科學對于骨髓纖維化的發病機理和信號傳導通路途徑的認識,研發出針對這個通路的靶向治療藥物,特異地阻斷異常的信號通路,來達到控制疾病的目的。簡單來說要表明的意思主要為:魯索替尼能夠延緩骨髓纖維化進程,延長生存期,還可以改善患者癥狀,提高生活質量。
因此,對于骨髓纖維化患者而言有條件可以采取魯索替尼治療。骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟,降低疾病負荷,改善生活質量;長期治療目標是延長生存,阻止或逆轉骨髓纖維化進展。
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