魯索替尼/蘆可替尼是一款在2011年就經過了美國食品藥品監督管理局也就是FDA的認證批準,主要用于骨髓纖維化的患者,并且治療情況非常良好,這款藥物也是經過了大量的臨床試驗才被證實了其不錯的的療效,所以這款藥物也是目前的主流已知骨髓纖維化的方法。
在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)臨床試驗中證實了魯索替尼的生存益處。COMFORT-1試驗的主要終點是緩解持久性、癥狀負擔變化和總生存率,41.9%的患者接受魯索替尼治療獲得了持久的緩解。在安慰劑組中,只有0.7%的患者達到了持久的緩解。
在COMFORT-2中,研究了魯索替尼對脾臟縮小的影響,魯索替尼組28%的患者的脾臟體積至少縮小了35%。而在48周時,接受最佳治療的患者比例為0%。在12個月的中位隨訪中,80%的患者仍有緩解,因此中位緩解持續時間未達到。為了進一步改善骨髓纖維化患者的預后,研究人員開展了一項前瞻性試點試驗(NCT02917096),將魯索替尼作為MF患者的圍移植期治療。這項研究的目的是確定魯索替尼的最大耐受劑量及其在這種新治療策略中的安全性。
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