賽爾帕替尼(RETEVMO)作為一款專門的RET基因突變抑制劑，目前已經被認為這款藥物對于所有RET突變導致疾病都有著不錯的療效。所以也用于治療需要全身治療、先前治療取得進展并且沒有其他可接受的替代治療方案的晚期RET融合陽性甲狀腺癌。
賽爾帕替尼(RETEVMO)是治療RET融合陽性甲狀腺癌的一線療法
認定基于正在進行的1/2期 LIBRETTO-001試驗（NCT03157128）的數據。該試驗的初步結果已在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。在正在進行的研究中，RET融合陽性NSCLC患者的總體反應率為77％。此外，所有有可測量的顱內病變的患者（3例患者）對選擇性抑制劑的治療都有反應。在RET突變MTC患者中，總體反應率為45％，其中有1例完全反應（CR）和1例未確認的完全反應，2例病情進展，93％繼續接受塞爾帕替尼治療。另外，在V804M突變的2例患者中，腫瘤大小顯著減少。沒有發現RET突變的4例患者對LOXO-292都沒有反應。
FDA的突破性治療認定旨在當初步臨床證據表明該藥物可能在一個或多個臨床重要終點上顯示出對現有療法的實質性改善，加快開發和審查旨在治療嚴重或危及生命的疾病的藥物。
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