一般人都會以為塞爾帕替尼/賽普替尼是一款主治非小細胞肺癌的藥物,其實不然。塞爾帕替尼在獲批適應癥的時候,除了肺癌,還有甲狀腺癌。也就是說對于甲狀腺癌的效果也會非常的不錯,當然前提是甲狀腺癌的情況也是屬于RET基因突變。
作為一種激酶抑制劑,塞爾帕替尼阻斷激酶而有助于防止癌細胞生長。在開始治療之前,必須使用實驗室測試確定患者RET基因改變。FDA對塞爾帕替尼的批準基于一項涉及三種類型腫瘤的患者的臨床試驗結果。在臨床試驗期間,患者口服160mg 塞爾帕替尼,每日兩次,直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。主要療效終點指標是總體緩解率(ORR),它反映了腫瘤縮小的患者的百分比和緩解持續時間(DOR)。
在成人和12歲以上的兒科患者中評估了塞爾帕替尼對RET融合陽性甲狀腺癌的療效。該研究招募了19例放射性碘(RAI)難治性RET融合陽性甲狀腺癌并接受了另一項先前的全身治療的患者,以及8例未接受任何其它治療的RAI難治性RET融合陽性甲狀腺癌患者。之前接受過治療的19位患者的ORR為79%。87%對治療有反應的患者的反應持續至少六個月。試驗還對8例除RAI以外未接受任何治療的患者進行了療效評估。這些患者的ORR為100%。對治療有反應的患者中有75%的反應持續至少六個月。
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