2009 年至 2011 年間,我們篩選了 47 名再生障礙性貧血和難治性血細胞減少癥患者的資格;26 人入組,25 人接受艾曲波帕(eltrombopag)治療。在 1 名患者中,在進入研究后但開始治療之前,診斷從再生障礙性貧血變為低細胞骨髓增生異常綜合征。一名患者在研究期間因發熱而短暫接受粒細胞集落刺激因子(G-CSF);因此,中性粒細胞譜系被排除在該患者的反應評估之外。一名患者在入組前對環孢素有中性粒細胞反應,盡管血小板持續減少,并在整個研究期間繼續接受相同劑量的環孢素。其他患者均未在入組前至少 1 個月接受免疫抑制或細胞因子治療。
除一名患者外,所有患者均接受了每天 150 毫克的最大劑量;颊咴诿看尉驮\時都會被問及副作用,他們還參加了一項評估治療期間癥狀的生活質量調查。他們沒有發現艾曲波帕限制的副作用。導致住院的嚴重不良事件包括:糖尿病性胃輕癱患者的腹痛和體位性低血壓,應患者要求停藥;與開始使用頭孢菌素治療暫時相關的嚴重皮疹;嚴重的牙齦出血;中性粒細胞減少癥的發燒發作,其中一些與培養證實的感染有關。
在我們的隊列中,發熱和復發性感染在再生障礙性貧血患者中很常見,但僅發生在沒有反應的患者身上。一名患者在研究期間感染了乙型肝炎病毒,轉氨酶水平升高,艾曲波帕在第 8 周停用。一名患者在第 9 周診斷為白內障,在檢查“漂浮物”期間,盡管患者符合血液學反應標準,但仍提示停用艾曲波帕。在隨后的檢查中無法確認白內障。一名有反應的患者在 12 周的反應評估中停用艾曲波帕,因為糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒細胞從 40% 增加到 57%,符合超過 50% 的排除標準;患者沒有溶血或陣發性夜間血紅蛋白尿的其他跡象。
一名有反應的患者在 12 周的反應評估中停用艾曲波帕,因為糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒細胞從 40% 增加到 57%,符合超過 50% 的排除標準;患者沒有溶血或陣發性夜間血紅蛋白尿的其他跡象。一名有反應的患者在 12 周的反應評估中停用艾曲波帕,因為糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒細胞從 40% 增加到 57%,符合超過 50% 的排除標準;患者沒有溶血或陣發性夜間血紅蛋白尿的其他跡象。
以前的研究引起了人們對慢性 c-MPL 刺激可能導致骨髓纖維化的擔憂。在評估的 23 名患者中,在 3 個月時獲得的骨髓活檢標本或每 6 個月從有反應并繼續接受艾曲波帕長達 30 個月的患者獲得的后續標本中未發現纖維化或網狀蛋白增加。在這些患者中,網狀蛋白評分為 1+ 或 0(范圍為 0 至 4+,評分越高表明骨髓纖維化)。更多購買詳情可咨詢下方微信。
請簡單描述您的疾病情況,我們會有專業的醫學博士免費為您解答問題(24小時內進行電話回訪)