艾曲波帕eltrombopag對血小板缺失的效果很好

　　艾曲波帕（eltrombopag）雖然被設計為巨核細胞中 Tpo 受體的刺激劑，但隨后被發現具有三系造血刺激和免疫調節特性。多項研究表明其在 HSCT 后環境中的安全性，不良事件僅限于自限性皮疹和無癥狀轉氨酶升高，無需停藥。艾曲波帕誘導骨髓纖維化、動脈血栓形成或惡性克隆性造血的擔憂尚未得到各種研究的支持，Will 等人。證明艾曲波帕對 AML/MDS 患者骨髓細胞的安全性。在最近的 ASPIRE 試驗中也證實了這一點。艾曲波帕在 HSCT 后環境中的療效也在研究中得到證實，包括 HSCT 后血小板減少癥（ORR 范圍 40-100%）和移植物功能不良（ORR 60-100%）。迄今為止，除一項試驗外，所有試驗均回顧性評估了艾曲波帕對 HSCT 后血小板減少癥和移植物功能不良的療效。

　　移植后時期復雜，有多種并發癥，包括細菌感染、病毒再激活、器官毒性、免疫抑制、移植物抗宿主病和藥物毒性。在所有上述混雜因素的背景下，設計一項具有足夠功效的前瞻性隨機對照試驗來評估艾曲波帕對血小板減少癥和移植物功能不良的反應可能是不切實際的。然而，這在資源受限的環境中提供了一個令人興奮的機會，在這些環境中，CD34+ 增強干細胞增強治療對 HSCT 后移植物功能不佳可能不切實際。因此，作者建議對所有病例進行前瞻性報告，可能作為多中心合作的努力，其中艾曲波帕已用于治療 HSCT 后的血細胞減少，這將需要得出關于該藥物在這種情況下的療效的明確結論。正在進行的關于在 HSCT 后血小板減少癥中使用艾曲波帕的前瞻性研究有望為我們提供關于這種情況下的藥物療效的明確想法。來自 MD Anderson 中心中心的研究已完成招募，同時來自中國蘇州大學、法國禮來大學的前瞻性研究以及來自西班牙和意大利的多中心研究尚未完成/開始患者招募。

　　唯一一項將艾曲波帕的使用成本與持續支持治療的成本進行比較的研究來自印度。勞特等人。在 HSCT 后血小板減少癥患者（自體和同種異體）中使用艾曲波帕，并觀察到該藥物的成本低于輻照血小板輸血和延長住院時間的總成本。需要更多的文獻來評估艾曲波帕與血小板減少癥患者或移植物功能不良患者在 HSCT 后的替代品相比的成本和療效。在醫療保健支出主要來自個人而不是來自保險范圍或國家資助的治療的國家，這是研究的一個重要方面。

　　鑒于艾曲波帕療效增加的病理生理學背景，以及回顧性研究中艾曲波帕療效和安全性的軼事證據，許多中心在移植后環境中使用該藥物。在我們中心，如果異基因 HSCT 后患者新發持續性血細胞減少癥與感染、藥物、復發、嵌合體下降或 GVHD 無關，如果沒有禁忌癥，我們更愿意試用艾曲波帕。起始劑量為每天 50 毫克，持續一周，如果沒有毒性，則增加到每天 100-150 毫克。如果在 8 周內沒有反應，或者如果不能耐受，則停藥。在此期間，如果對艾曲波帕的反應不佳，將開始安排替代療法，如供體淋巴細胞輸注 (DLI) 或第二次 HSCT。更多購買詳情可咨詢下方微信。