魯索替尼ruxolitinib治療骨髓纖維化的有效性介紹

　　對于主要終點，41.9% 的魯索替尼（ruxolitinib）治療患者在第 24 周時脾臟體積減少 ≥35%，而安慰劑治療的患者為 0.7%（優勢比 [OR]，134.4；95% 置信區間 [CI]， 18.0–1005；P<0.001）。額外的預設分析顯示，對于有基線和第 24 周數據的患者，接受魯索替尼 (n=139) 的患者在第 24 周時脾臟體積平均減少 31.6%（中位數 33.0%）；服用安慰劑的患者（n=106）平均增加了 8.1%（中位數 8.5%）。

　　幾乎所有接受魯索替尼治療的患者都經歷了一定程度的脾體積縮小。大多數接受安慰劑的患者經歷了脾臟生長。魯索替尼組和安慰劑組可觸及的脾臟長度變化反映了脾臟體積的變化。持續治療后脾臟容量反應持久。對于該次要終點，在脾臟體積減少 ≥35% 的患者中，67% (95% CI, 0.46–0.81) 的患者脾臟體積減少持續 ≥48 周（反應喪失定義為與基線相比減少 <35%并且從最低點增加≥25%）。

　　從基線到第 24 周（預先設定的次要終點）實現 TSS 降低 ≥50% 的患者比例在魯索替尼組中顯著高于安慰劑組（分別為 45.9% 和 5.3%；OR，15.3；95% CI，6.9-33.7；P<0.001）。額外的預設分析顯示，對于有基線和第 24 周數據的患者，接受魯索替尼 (n=129) 的患者在第 24 周 TSS 平均改善了 46.1%（中位數 56.2%）；接受安慰劑的患者（n=103）平均惡化 41.8%（中位數 14.6%）（P<0.001）。

　　在收集了 24 周的癥狀數據后，這種改善迅速并保持不變。大多數接受魯索替尼治療的患者都有改善；大多數接受安慰劑治療的患者癥狀惡化。更多詳情可咨詢下方微信。