在同種異體造血細胞移植后發生類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 的患者預后較差，突出了未滿足的治療需求。在這項開放標簽的 2 期研究中，至少 12 歲的 II 至 IV 級類固醇難治性 aGVHD 患者有資格接受魯索替尼（ruxolitinib）口服，從 5 mg 每天兩次加皮質類固醇開始，直至治療失敗、不可接受的毒性或死亡。主要終點是第 28 天的總體反應率 (ORR)；關鍵的次要終點是 6 個月的緩解持續時間 (DOR)。
截至 2018 年 7 月 2 日，71 名患者至少接受了 1 劑魯索替尼。這些患者中有 48 名（67.6%）在入組時患有 III/IV 級 aGVHD。在第 28 天，39 名患者（54.9%；95% 置信區間，42.7%-66.8%）有總體反應，其中 19 名（26.8%）有完全反應。任何時間的最佳 ORR 為 73.2%（完全緩解，56.3%）。在皮膚 (61.1%)、上 (45.5%) 和下 (46.0%) 胃腸道和肝臟 (26.7%) 中觀察到反應。
中位 DOR 為 345 天。6 個月時的總生存率估計為 51.0%。在第 28 天，43 名接受魯索替尼和皮質類固醇治療的患者中有 24 人（55.8%）的皮質類固醇劑量較基線減少了 50% 或更多。最常見的治療出現的不良事件是貧血（64.8%）、血小板減少（62.0%）、低鉀血癥（49.3%）、中性粒細胞減少（47.9%）和外周水腫（45.1%）。與類固醇難治性 aGVHD 患者的歷史數據相比，魯索替尼產生了持久的反應和令人鼓舞的生存率，這些患者的結果令人沮喪。安全性概況與對魯索替尼和該患者群體的預期一致。最常見的治療出現的不良事件是貧血（64.8%）、血小板減少（62.0%）、低鉀血癥（49.3%）、中性粒細胞減少（47.9%）和外周水腫（45.1%）。
與類固醇難治性 aGVHD 患者的歷史數據相比，魯索替尼產生了持久的反應和令人鼓舞的生存率，這些患者的結果令人沮喪。安全性概況與對魯索替尼和該患者群體的預期一致。最常見的治療出現的不良事件是貧血（64.8%）、血小板減少（62.0%）、低鉀血癥（49.3%）、中性粒細胞減少（47.9%）和外周水腫（45.1%）。與類固醇難治性 aGVHD 患者的歷史數據相比，魯索替尼產生了持久的反應和令人鼓舞的生存率，這些患者的結果令人沮喪。安全性概況與對魯索替尼和該患者群體的預期一致。
魯索替尼是一種口服的、選擇性的 Janus 激酶 (JAK)1/2 抑制劑。JAK 是細胞內酪氨酸激酶，在免疫細胞的發育和功能中起關鍵作用，并且與 aGVHD 發病機制有關。魯索替尼作為類固醇難治性 aGVHD 的補救治療的回顧性臨床研究表明臨床益處，包括鼓勵總生存 (OS) 率。更多詳情可咨詢下方微信。
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